缩写词:
GH = growth hormone 生长激素;ISS = idiopathic short stature 特发性矮身高; FDA = Food and Drug Administration,食品和药物管理局; PAH = predicted adult height,预测的成年身高
医生根据对病人的评价作出开始治疗决定,然后根据病人对治疗的生长反应决定继续、加强或停止治疗而影响总体药物的使用。这种连续的开始和继续过程决定了药物的使用和成本,然而,影响治疗开始的因素仅部分地了解,决定继续治疗的因素尚不了解。
对未知病因的矮身高(idiopathic short stature,ISS)开始GH治疗的决定,为了解随后的有可测生长反应的昂贵药物,决策人(儿科内分泌医生)和患者明确选择(家庭愿望)过程的动态特性提供了机会。虽然美国食品与药物管理局(FDA)已经批准了开始GH治疗的指南,但连续的决定指南还不清楚,持续治疗的目的和评价尚存争论。对初级保健医生转诊来的儿童,应用GH几乎完全是儿科内分泌医生的处理。GH的使用在逐渐增加,美国可能有>5000000的ISS儿童,相应的市场潜力在每年100亿美元以上。GH是促进生长类药物的一个例子:昂贵的生物学特殊药物,有许多争论的适应症,对于治疗慢性疾病的结束点不清。
本研究通过系统分析内分泌医生对GH治疗ISS疾病的建议,讨论当前文献中的差距,并评价(1)指南的相对影响,病人的选择和医生对开始GH治疗建议的看法;(2) 影响医生做出继续GH治疗、强化GH(增加mg/kg 剂量)治疗或一疗程后停止GH治疗决定的因素,包括治疗反应,家庭愿望,治疗前因素、态度和背景因素的作用。
方法
设计
根据文献、与5个州的10名儿科内分泌医生的访谈、FDA指南和预实验提出系统的实验性问卷。访谈结果和文献提示,对于ISS儿童开始GH治疗,内分泌医生考虑的是儿童的身高、生长速度(例如与生长曲线平行或偏移)、根据儿童的身高和骨龄预测的成年身高(PAH)、以及家庭的选择。FDA中开始GH治疗指南主要根据儿童身高,以及映射生长的考虑。虽然FDA没有继续治疗的决定,但文献中传统的建议指出,儿童在6~
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