1 前言
生长激素（GH）至少部分地通过增加胰岛素样生长因子（IGF-I）的生成来促进线性生长。美国食品和药物管理局（FDA）批准的重组人生长激素适用症包括，由于GH缺乏而生长障碍的儿童，以及努南综合症（Noonan syndrome, NS）、特纳综合症（Turner syndrome, TS）、普拉德-威利综合症（Prader-Willi syndrome, PWS)矮身高儿童，2~4岁未达到正常生长范围的小于孕龄儿（born small for gestational age, SGA)出生的矮身高儿童，慢性肾功能不足儿童，在平均身高以下>2.25 SDS的不能赶上生长的特发性矮身高（idiopathic short stature, ISS）儿童。
已经证明GH治疗对GH缺乏的儿科病人有显著效果，增加短期生长和成年身高，但治疗效果是可变的。回顾对4岁以下GH缺乏儿童的GH治疗结果表明，平均达到的成年身高在人群平均数以下1 SD。也有报告证实，对GH缺乏儿童的GH治疗结果接近正常成年身高，有正常的骨量峰值，并可能降低心血管疾病的风险。10项以GH治疗ISS儿童随机临床试验结果的元分析（Meta-analysis）表明，短期（1年）身高增长的范围由0至0.7 SDS，而且这种治疗也改善了近成年身高（near-adult height）。但是，尽管有这样的增长，病人达到的身高与正常身高相比仍然较矮。在4项研究的元分析中包括了365名TS病人，GH治疗显著增加了1年和2年的生长速度。一项报告TS成年身高的试验结果说明，61名GH治疗病人的平均身高148cm，43名未治疗病人为141cm。
许多研究结果说明，特定病人因素，例如年龄和性别，可能显著影响对GH治疗的反应。在对111名GH缺乏的青春期前矮身高儿童对GH反应的评价表明，青春期前男女对0.025、0.05或0.1mg/kg/d剂量的生长学和生物化学反应不同，男性出现线性剂量反应，而女性对0.05mg/kg/d剂量，线性生长和IGF-I标准差分值（SDS）出现明显的平台反应。某些注册研究和建模研究提示，性别对GH治疗的生长反应水平具有一定的影响。
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