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在2003年,美国食品与药品管理局(FDA)批准了重组人生长激素治疗特发性矮身高(ISS)儿童。FDA的定义为治疗前的身高在年龄平均数下2.25 SDS(1.2nd百分位数),而无基础疾病或GH缺乏。虽然预测成年身高不是使用GH治疗ISS儿童的标准之一,但FDA的标准包括了“生长速度不能使其成年身高达到正常范围之内”的说明。此外,FDA确定了成年身高为男性63英寸(160cm)女性59英寸(150cm)的1.2nd百分位数界值。
根据GH治疗的ISS适应症,现在美国有~400000名儿童具有GH治疗的资格。批准GH治疗ISS依据了2项小样本的临床试验研究,一项研究(33名受试者监测到成年身高)是随机化、安慰剂对照试验,另一项(50名受试者监测到成年)是比较成年身高与预测成年身高的非盲、剂量反应试验。两项试验使用了Bayley-Pinneau (BP)的成年身高预测方法。其它应用GH治疗ISS儿童的研究受到样本大小的限制。一项Cochrane系统综述包括了10项随机对照试验研究中的741名ISS儿童,平均治疗持续时间和身高的增长不同,结果组合证明1年的身高增长在0-0.7 SDS。这项综述并未比较近成年身高与预测的成年身高。
批准对ISS儿童以GH治疗,对于美国卫生保健系统带来明显的潜在成本。Lee et al在2006年检验了FDA用来支持批准的2项研究,来估价以GH治疗ISS儿童的成本效益。所估价的成本效益为每英寸52000美元,如果治疗5年平均身高增长1.9英寸,每名儿童的成本增加接近100000美元。根据每名儿童的平均年成本,治疗所有符合条件的儿童的可能成本约为400亿美
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