前言
特纳综合症发生率为1/2000-2500名安全出生女婴,特纳综合症与矮身高、性腺发育不全所致的性幼稚病和不育、异常形态特征谱和畸形有关。如果不干涉,这些病人达到平均143cm的成年身高,约比对照女性低20cm。因由尸体来源的GH(生长激素)严重受限,以标准GH(生长激素)替代剂量的少数病人未使身高生长速度出现有临床意义的增长。重组DNA技术增加了GH(生长激素)的供给,能够在较大病人样本以较高的剂量进行研究。早期的GH(生长激素)治疗研究依据于身高速度的短期增长和预测的成年身高。
最近,一些研究组报告了GH(生长激素)治疗后所达到的成年身高。在某些研究中,与预测的或开始治疗时所投射(projected)预测的、和/或与特纳综合症历史对照组所达到的身高相比,GH(生长激素)治疗对成年身高无效果,而在另一些研究中却出现显著效果,但在大部分研究中具有中等效果。引起有效性有很大差异的因素包括,预测成年身高的方法学难度、使用历史对照组是否适当的疑问、选择病人的偏差以及治疗方案的差异(开始GH(生长激素)治疗的年龄、剂量方案、辅助治疗药物)。特别是,有人认为将雌性激素替代治疗推迟到乳房初发育之后是GH(生长激素)对成年身高影响最大化的一种方法。
只有少数治疗方案在最初的12-18个月设置了未治疗对照组,但并未计划或放弃了使对照组保持至成年身高。因此,尚无发表的GH(生长激素)治疗对特纳综合症成年身高影响的随机化对照实验研究。1989年,在加拿大开始了一项GH(生长激素)结合标准化性类固醇激素替代治疗的随机化对照实验,以检验GH(生长激素)治疗对特纳综合症女孩的最终身高和社会心理功能的效果。我们在完成核心研究方案的受试者以及在完成方案后至少跟踪1年的受试者,报告成年身高分析结果,关于对社会心理功能的影响将另文发表。
病人与方法
所有参加研究的加拿大治疗中心都取得了学会评审委员会的批准。在知情同意后,经外周血液核型确诊的7-13岁的154名青春
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